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每日时讯!当获益-风险评估成为重点,创新药新一轮供给侧改革开始了
来源:氨基观察     时间:2022-11-10 17:33:31

去年7月2日,药监局发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》,给了那些乐于内卷的药企当头一棒。

该文件传达的意思简单明了:遏制跟风立项势头,避免临床资源重复消耗。在文件发布之后,一场自上而下的供给侧改革持续推进。


(资料图片)

也正因此,众多贯彻Me too策略的选手,在二级市场股价跌跌不休。

好的一点是,经过一年多时间的洗礼,越来越多的国内药企,都开始遵循以“临床价值”为导向的研发思路。

不过,变革尚未结束。

2022年11月8日,CDE发布《新药获益-风险评估技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《意见稿》),传达了更明确的意见:

获益-风险成为创新药上市审核关键。

这或许预示着,创新药行业新一轮供给侧改革开始了。

/ 01 /获益-风险成为上市审核关键

从PD-1、CAR-T、CD-47......没有一个靶点,能在国内避免内卷的命运。这不合常理,也不可持续。

从政策的思路来看,药监局意思非常明确:出清不必要的产能。11月8日,CDE发布的《意见稿》,主旨便是如此。

根据《意见稿》,创新药的上市申请:药物的获益-风险评估是监管决策中的关键过程,最终决定其是否被批准。

什么意思呢?可以分为两个维度来看。

一用于治疗严重疾病且存在未满足临床需求的药物。对于这类药物来说,审评可能会接受获益或风险更大的不确定性;

二是用于治疗非严重疾病的药物,已有其他治疗选择时,则难以接受同样大的获益或风险的不确定性。

《意见稿》传达的意思简单明了,申请上市的创新药,必须证明获益大于风险。

这意味着,疗效平平的Me too药物,或者是疗效更差的Me worse药物,上市难度会越来越大。

那么,如何证明自己不是Me worse呢?

《意见稿》也给出了答案:权衡“获益”与“风险”主要是比较有利和不利影响,并说明如何受到不确定性的影响。

通常根据大量复杂数据,对可能实际使用该药患者的预期获益和潜在风险做出决定。

简单来说,药企需要用扎实的数据,证明自己的获益与风险比现有药物更好。

由于药物获益与风险的评估是不同维度、不同指标的比较结果,很难直接得出结论。

所以,CDE贴心制定了获益-风险评估框架,提供获益-风险评估中的关键问题、证据和不确定性信息,以清晰反映药物监管决策的获益-风险评估的过程。

也就是说,药企可以根据CDE的流程,对照一下自己究竟符不符合要求。

以前药企可能明知道自家的产品是个me worse产品,但在资本的裹挟下,也可能想要头铁地冲上去试一试。

但如今CDE已经将要求明牌,意在劝退一些滥竽充数之辈,使得药企在临床研发阶段就致力于研发效果更好的药物。

/ 02 /明确的评判标准

当然,对于更多药企来说,势必需要证明自己的产品是me better。

事实上,很长一段时间内,国内的Me worse、Me too、Me better药物之间,没有一道清晰的分界线。

个别国产创新药,可能连头对头临床试验都没有进行,只是靠着一个单臂临床数据,一个更容易达到临床终点,来宣称自己的研发的药物是Me better药物甚至是Best in class药物。

而在《意见稿》落地之后,这些模糊不清的中间地带,都将不复存在,《意见稿》中的不少条款已经给出了Me better药物自证效果的方式。

比如说,《意见稿》中提到:

要选择能够衡量的主观数据作为临床终点,如果选用临床替代终点应该说明其和临床终点的关系,以及替代终点预测临床获益的能力和依据。

这也就意味着,以前一些药企靠着ORR终点替代OS蒙混过关,吹嘘药效的做法大概率行不通了。

再比如《意见稿》提到,使用阳性对照组时,需要确保药物与已经问世的药物相比不会有安全问题,或者比现有疗法效果更好。

也就是说,如果药企想针对某个适应症进行临床试验,就需要和该适应症已经获批上市的药物进行头对头试验,证明自己更好。

总而言之,CDE在证明效果方面给出了操作细则,药企想要说明自己更强就需要按细则来做,都做到了才能称为me better药物,并获得获批上市的机会。

未来如果《意见稿》新政严格执行的话,那么想必不少自称me better的创新药,都将露出马脚。

/ 03 /推动创新药行业良性发展

供给侧改革的持续推进,对于整个医药行业来说,必然是利大于弊。

我们需要的是效果更好、针对未满足临床需求的药物。但在资本的裹挟下,创新药研发存在低水平重复的情况,极度浪费临床资源。

这也是为什么,国内创新药领域大而不强。

早在2020年,国内药审中心受理1类创新药注册申请多达1062件。这一数字,连FDA都要自愧不如。同期,FDA收到的注册申请,不过861件。

但时至今日,真正完成出海的国产创新药寥寥无几。

在这一背景下,也就不难理解《意见稿》出台的意义:通过药物审批上市的收紧,使得良币驱逐劣币,给真正的创新药腾出市场,也会推动企业向上的决心。

从去年7月2日,CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》,到今天《意见稿》出台,我们不难发现:

近些年来CDE的药物评审政策持续收紧、标准不断提高,进一步与FDA的指导原则靠拢。

很显然,国内创新药市场的监管体系,正越来越成熟。这对于那些习惯了蹭热点、没有真正创新精神的玩家来说,生存环境将会不断恶化;

但相反,对于那些致力于解决未满足的临床需求、研发真正的创新药玩家来说,当下便是最好的时代。

正如狄更斯的《双城记》中所言,这是一个最好的时代,这是一个最坏的时代。

标签: 风险评估

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